Conseguem curar a surdez hereditária em ratos

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Agora investigam como usar esta terapia gênica em humanos

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Devolver a audição às pessoas surdas é um desejo de muitos pesquisadores. Agora, cientistas do Hospital Infantil de Boston, da Escola de Saúde de Harvard e da Escola Politécnica Federal de Lausanne (Suíça) uniram seus esforços com o fim de dar mais um passo nesta direção. De acordo com um trabalho publicado na revista Science Translational Medicine, asseguram ter de restaurar a audição em ratos que foram alvos de surdez genética, graças a uma terapia genética.
Eles também explicam, para evitar qualquer mal-entendido, que esta terapia ainda não está pronta para passar à fase de ensaios clínicos em pacientes. Mas, segundo reconhece Jeffrey Holt, pesquisador da Escola de Saúde de Harvard, “pensamos que em um futuro não muito distante, esta técnica pode ser utilizada em seres humanos”.
Embora há mais de 70 genes identificados, causando a surdez, a equipe focada no gene TMC1, o que representa entre quatro e oito por cento dos casos. Este gene, além disso, codifica uma proteína que desempenha um papel principal na audição, já que ajuda a converter o som em sinais elétricos no cérebro. Um dos ratos tinha esse gene completamente eliminado, o que constituía um grande modelo para as mutações TMC1 recessivas em seres humanos. Sabe-Se que as crianças com duas cópias alteradas neste gene têm uma perda auditiva significativa do que têm dois anos. O outro rato, batizado como Beethoven, que tinha uma mutação específica TMC1 que consistia em uma mudança em um único aminoácido, o que era o modelo perfeito para a surdez mais comum relacionada com este gene, o que faz com que as crianças percam, pouco a pouco, a audição, até que acabam ficando surdos entre os dez e quinze anos.
Para entregar o gene saudável, a equipe inseriu em um vírus projetado, AAV1, juntamente com um promotor e uma sequência genética que se torna o gene somente em certas células sensoriais do ouvido interno conhecidas como o cabelo das células. Depois injetaram o gene usando a tabela AAV1 no ouvido interno. E os resultados foram maravilhosos. Esta terapia genética conseguiu restaurar a capacidade de as células ciliadas sensoriais para responder aos sons, restaurando a atividade auditiva no tronco central.
Agora analisam como esta técnica pode ser usada em seres humanos com o fim de estabilizar ou melhorar a audição congênita desde a infância.
Fontes:
newscientist.com | sciencemag.org |

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